Συλλογές
Τίτλος Power analysis and sample size calculation for comparative clinical trials with count data based on exact methods
Δημιουργός Dimopoulou, Georgia
Συντελεστής Athens University of Economics and Business, Department of Statistics
Dafni, Urania
Ntzoufras, Ioannis
Karlis, Dimitrios
Τύπος Text
Φυσική περιγραφή 139 p.
Γλώσσα en
Αναγνωριστικό http://www.pyxida.aueb.gr/index.php?op=view_object&object_id=6542
Περίληψη Clinical trials have become an essential research tool for the evaluationof the benefit and risk of new interventions for the treatment or prevention ofdisease. During the design phase of a clinical trial comparing two treatmentson an outcome, it is critical to calculate the sample size required to achieveadequate power to reject the null hypothesis of treatment equality. If atrial is under-powered, due to under-estimation of the sample size, it willnot be able to detect a clinically meaningful difference, and consequentlycould prevent a potentially effective drug from being delivered to patients.On the other hand, if a trial is over-powered, due to over-estimation of thesample size, it could lead to unnecessary exposure of many patients to apotentially harmful compound when the drug, in fact, is not effective.
Οι κλινικές δοκιμές αποτελούν ένα σημαντικό ερευνητικό εργαλείο για την εκτίμηση τόσο της ωφελιμότητας, όσο και του ρίσκου που εμπεριέχει μια νέα παρέμβαση, η οποία μπορεί να αποσκοπεί είτε στην θεραπεία, είτε στην αποτροπή εμφάνισης μιας ασθένειας. Κατά τη διάρκεια του σχεδιασμού μιας κλινικής δοκιμής, κατά την οποία συγκρίνεται το κλινικό αποτέλεσμα δύο διαφορετικών θεραπειών, είναι σημαντικό να υπολογίσει κανείς με ακρίβεια το μέγεθος του δείγματος που χρειάζεται προκειμένου να απορρίπτεται με δεδομένη ισχύ η μηδενική υπόθεση, η οποία συνεπάγεται την ισοδυναμία των δύο θεραπειών. Στην παρούσα μελέτη ενδιαφερόμαστε για τον υπολογισμό της ισχύος και του μεγέθους του δείγματος σε μια κλινική δοκιμή όπου το πρωτεύον αποτέλεσμα προκύπτει από καταμέτρηση (για παράδειγμα, ο αριθμός εμφάνισης ενός γεγονότος σχετικού με την υπό μελέτη ασθένεια). Για τον σκοπό αυτό, θεωρούμε ότι διεξάγεται μια τυχαιοποιημένη ελεγχόμενη κλινική δοκιμή που περιλαμβάνει δύο ομάδες ασθενών, σχεδιασμένη σύμφωνα με τον παράλληλο σχεδιασμό με προκαθορισμένο τρόπο έτσι ώστε το αποτέλεσμα να δηλώνει ανωτερότητα της καινούριας θεραπείας σε σύγκριση με μια ελεγχόμενη. Το πρωταρχικό ερώτημα της κλινικής δοκιμής είναι εάν οι ασθενείς που λαμβάνουν την καινούρια θεραπεία έχουν καλύτερο κλινικό αποτέλεσμα σε σχέση με εκείνους που λαμβάνουν την ελεγχόμενη. Επομένως, προκειμένου να απαντήσουμε το πρωταρχικό αυτό ερώτημα, θα πρέπει να συγκρίνουμε τους ρυθμούς εμφάνισης (ο αριθμός εμφάνισης ενός γεγονότος στη μονάδα του χρόνου) ανάμεσα στα δύο ανεξάρτητα αυτά δείγματα (ένα από την καινούρια θεραπεία και ένα από την ελεγχόμενη). Υποθέτουμε ότι το κλινικό αποτέλεσμα είναι κατανεμημένο σύμφωνα με την Poisson, την negative binomial και την zero-inflated Poisson αντίστοιχα, και ορίζουμε την αντίστοιχη στατιστική συνάρτηση ελέγχου και την ακριβή κατανομές αυτής. Αρχικά, υπολογίζουμε την ισχύ της μελέτης γνωρίζοντας τον αριθμό των ασθενών που βρίσκονται σε κάθε ομάδα και έπειτα, καθορίζουμε τον αριθμό των ασθενών που απαιτούνται ανά ομάδα έτσι ώστε η μελέτη να έχει την επιθυμητή ισχύ. Τέλος, βασιζόμενοι στα αποτελέσματα συγκρίνουμε την ακριβή μέθοδο με μια από τις ασυμπτωματικές που χρησιμοποιούνται αυτή τη στιγμή, η οποία υποθέτει κανονική κατανομή για την στατιστική συνάρτηση ελέγχου, μέσω προσεγγίσεων. Όλοι οι υπολογισμοί πραγματοποιούνται στην R, έκδοση 3.5.1.
Λέξη κλειδί Διακριτό κλινικό αποτέλεσμα
Sample size calculation
Discrete clinical outcome
Υπολογισμός ισχύος
Υπολογισμός μεγέθους του δείγματος
Power analysis
Exact method
Ακριβής μέθοδος
Διαθέσιμο από 2018-11-27 15:43:08
Ημερομηνία έκδοσης 11/20/2018
Ημερομηνία κατάθεσης 2018-11-27 15:43:08
Δικαιώματα χρήσης Free access
Άδεια χρήσης https://creativecommons.org/licenses/by/4.0/